今天介绍一个可能存在预期差的细分领域——分子胶,是一种特殊的小分子药物,其作用类似于“胶水”。它本身不直接抑制或激活靶点,而是通过改变蛋白质表面的物理性质,像胶水一样“粘合”两个原本不相互作用的蛋白:一个是E3泛素连接酶(细胞内负责标记废弃蛋白的“回收员”),另一个是致病靶蛋白(如与癌症、自身免疫病相关的异常蛋白)。这种强制结合会触发致病蛋白被贴上“泛素标签”,随后被细胞内的“垃圾处理厂”(蛋白酶体)识别并降解,从而从源头清除疾病根源。
分子胶分子量小,易于口服给药,人体中约3000多个与疾病相关的蛋白因结构扁平、无活性位点导致无法用传统药物靶向,分子胶通过降解机制绕过这一限制,极大扩展了可成药靶点空间,且降解机制能彻底清除靶蛋白,而非暂时抑制,疗效更持久,目前海外BMS两款多发性骨髓瘤分子胶销售峰值超160亿美元,Monte Rosa的NEK7分子胶炎症指标下降85%,与诺华达成80亿美元BD合作,整体来看,BD合作正在加速,礼来与Magnet合作近13亿美元,国内企业引进如奥赛康BD引进ANL pan-RAS分子胶。但国内目前存在“认知差”,关注度较低。
增量驱动
临床价值是核心需求,海外多款分子胶在肿瘤、自免疾病中展现出优于传统药物的疗效,目前海外多项II/III期数据亮眼,如NEK7分子胶CRP指标降85%,证实可行性,激发全球研发与临床需求。
技术突破是关键,目前分子胶设计平台成熟,可系统性开发针对不可成药靶点的药物,
疾病谱扩大创造需求增量,老龄化加剧导致肿瘤、心脑血管、自身免疫性疾病发病率上升,传统治疗方案存在未被满足的需求,分子胶为这些疾病提供了新的治疗选择。
BMS两款分子胶峰值销售已超160亿美元,机构预测,叠加肿瘤、自免等大适应症,预计分子胶全球市场规模有望突破千亿美元,国内刚刚开始起步,目前布局企业的分子胶管线峰值潜力可达25-40亿美元。
企业案例
自研
苑东生物:通过控股子公司超阳药业开发IKZF1/3分子胶HP-001,针对多发性骨髓瘤已进入I/II期临床,降解效率优于国际标杆药物。
劲方医药:自主开发panRAS(on)分子胶GFH276,临床前显示低剂量起效和多重抗耐药特性,潜力显著。
达歌生物:拥有两款FIC分子胶,与武田、默沙东达成合作,布局DAC(抗体偶联分子胶)技术平台。
BD引进
奥赛康:引进阿诺医药的pan-RAS(ON)分子胶AN9025,中国权益引进,已获FDA临床试验批准。
科伦药业:通过子公司科伦博泰介入分子胶领域,与ADC技术协同开发,拓展肿瘤治疗产品线。
恒瑞医药:布局KRAS G12D分子胶HRS-6093,已进入Ⅰ期临床,靶点选择具有前瞻性。
技术平台
百济神州:开发BTK分子胶BGB-16673,已进入Ⅲ期临床,针对B细胞恶性肿瘤布局。
信达生物:布局IBI3031分子胶,早期研发阶段,靶点未公开但平台技术成熟。
君实生物:通过合作开发分子胶平台,聚焦肿瘤和自身免疫疾病领域。
早期布局
石药集团:通过子公司开发多靶点分子胶,聚焦肿瘤和代谢疾病领域。
华东医药:投资引进早期分子胶项目,布局自身免疫疾病赛道。
康哲药业:通过投资创新药企间接布局分子胶技术平台。
中国生物制药:早期介入分子胶领域,与海外公司开展技术合作。
药明康德:通过服务平台参与多个分子胶项目研发,提供CRO服务支持。
凯莱英:为分子胶企业提供CMC服务,技术积累丰富。
康龙化成:通过药物发现平台参与分子胶早期研发,技术实力突出。
本文根据公开信息整理,不构成投资建议。
投研大叔专注挖掘行业真实可靠的一手消息,
关注一下不费事,错过了想看的消息,岂不可惜!
近期热门文章
<
